FDA授予Relacorilant治疗胰腺癌的孤儿药资格认定

2018-10-20

胰腺癌是导致癌症相关死亡的第四大原因，5年生存率为5%。在美国，估计每年有33000人被诊断出患有这种疾病。


近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予Corcept疗法公司（Corcept Therapeutics Incorporated）选择性皮质醇调节因子relacorilant治疗胰腺癌（pancreatic cancer）患者的孤儿药资格认定。Corcept公司正在进行relacorilant联合nab-paclitaxel（Celgene公司药物Abraxane®）治疗胰腺癌和其他实体瘤的临床试验。


FDA授予孤儿药资格认定以鼓励为美国患者数量少于20万患者的疾病开发疗法。孤儿药资格认定不会改变药物上市批准所需的标准监管要求和程序，但获得该认定的药物在开发过程中享有临床试验费用的税收抵免、上市申请提交费的豁免以及FDA的协助，被批准后将拥有7年的市场独占权。


“FDA授予relacorilant治疗胰腺癌的孤儿药资格认定让我们感到高兴。胰腺癌预后不良，患者几乎没有治疗选择，”Corcept公司首席执行官Joseph K. Belanoff博士说，“迄今为止治疗该适应证所产生的数据是非常令人鼓舞的。参与我们relacorilant联合nab-paclitaxel 1/2期试验并接受最低剂量治疗的9名患者中，有5人表现出持久的疾病控制。截止年底，我们预期将获得足够的数据来决定进行关键研究的潜在路径。”