患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

2023-07-04

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请（MAA）也已被接受，并正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。Fidanacogene elaparvovec 是一种新型研究性基因疗法，含有生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白质壳）和 FIX 基因的高活性变体。该疗法的目标是一次性治疗即可使患者自己产生 FIX，而无需定期静脉注射 FIX。